2016年11月10日訊  近日，默沙東神經(jīng)產(chǎn)業(yè)管線獲得重大進(jìn)展，其針對(duì)阿茲海默癥的藥物——BACE1抑制劑verubecestat的I期臨床試驗(yàn)取得成功。

這項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的多劑量臨床試驗(yàn)在32名輕至中度阿茲海默癥患者中進(jìn)行，評(píng)估了藥物的安全性和耐受性，以及藥物動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)方面的指標(biāo)。

這一臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)發(fā)表在Science雜志的子刊——Science Translational Medicine上。數(shù)據(jù)表明，使用12mg、40mg和60mg 三種劑量的verubecestat后，患者腦脊液中的β淀粉樣蛋白含量從基線水平下降了57%、79%和84%，具有劑量依賴效應(yīng)。β淀粉樣蛋白被認(rèn)為是造成阿茲海默癥的元兇。安全性方面，目前沒有因?yàn)椴涣际录K止臨床試驗(yàn)，試驗(yàn)過程中檢測(cè)了患者肝功能等許多重要指標(biāo)，數(shù)據(jù)表明和安慰劑相比，這些指標(biāo)并無(wú)顯著性差異。

BACE1這種酶在β淀粉樣蛋白的合成工程中扮演重要的角色，因此BACE1的抑制劑被認(rèn)為是減緩疾病進(jìn)展的潛在藥物，默沙東臨床神經(jīng)科學(xué)部的負(fù)責(zé)人Michael Egan表示，阿茲海默癥的治療一直是生物制藥研發(fā)的重點(diǎn)，淀粉樣蛋白學(xué)說是阿茲海默癥發(fā)病的重要機(jī)制，但目前還沒有任何藥物可以從臨床上驗(yàn)證這一點(diǎn)，如果BACE1抑制劑能夠最終用于臨床，這將是該學(xué)說的一項(xiàng)重大突破。默沙東希望能在未來的III期臨床試驗(yàn)中看到更好的數(shù)據(jù)。

目前BACE1抑制劑verubecestat正在兩項(xiàng)名為EPOCH和APECS的關(guān)鍵III期臨床試驗(yàn)中進(jìn)一步驗(yàn)證該藥物的安全性和有效性，分別針對(duì)輕至中度以及前驅(qū)期阿茲海默癥。