來自華盛頓大學醫學院的研究者們最近開發出了一種新的技術，能夠將基因轉入成體大腦的特定細胞中。這一技術已經在動物水平上得到了驗證。最近的這一研究結果表明，該技術能夠用于改變腦回路的功能，并改變動物的行為，相關結果發表在《Neuron》雜志上。  

該研究的通訊作者，來自華盛頓大學的生理學與生物物理學副教授Gregory Horwitz認為這一研究能夠幫助科學家們更好地理解特定的細胞類型對大腦復雜的信號傳遞的功能。他們希望這一研究能夠幫助開發出新的，針對特定疾病的療法，例如癲癇等。    

（圖片來源：華盛頓大學）  

在這一研究中，作者們將基因插入了小腦結構的細胞內部。小腦的主要功能是負責機體的運動，小腦功能的紊亂會造成方向感的缺陷。最近的研究表明小腦對于學習有一定的作用，而且可能與自閉癥以及精神分裂癥的疾病的發生相關。  

科學家們主要研究的是一類叫做Purkinje的細胞類型，這類細胞是以發現者，來自捷克的解剖學家Jan Evangelista Purkinje命名的。Purkinje細胞是大腦中最大的細胞類型之一，與數百種其它腦細胞存在聯系。  

而研究者們插入的是一種叫做channelrhodopsin-2的基因，該基因負責編碼一種光敏蛋白，能夠表達在腦細胞膜的表面。當收到光線刺激的時候，能夠促進離子跨膜進入細胞內部，從而導致細胞的激活。  

這項技術是"光遺傳學"的一類，光遺傳學是目前研究小鼠大腦功能的常用手段，但對于傳統的光遺傳學改造來說，必須通過向小鼠胚胎細胞中進行轉基因操作。  

Horwitz等人利用病毒載體，將特定的基因轉染到了Purkinje細胞中。此外，該基因與一類在Purkinje細胞中表達水平較強的啟動子相連，使其能夠在轉染之后獲得較高水平的表達。結果顯示，通過將細胞進行光線照射，能夠引起細胞的激活，從而對個體的行為產生調控。  

"這一試驗結果表明通過修飾病毒載體能夠完成成體細胞的轉基因操作。下一步我們計劃利用其它的啟動子Udine其它類型的細胞進行轉染，從而方便進一步的研究"。

原標題：Neuron：成體腦細胞基因編輯調控個體運動