美國首次編輯人類胚胎基因的研究2日正式發(fā)表在英國《自然》雜志上。該研究一周前遭媒體曝光，引發(fā)全球科技界廣泛關(guān)注。由于牽扯道德倫理問題，人類胚胎研究屢屢處于爭議之中。迄今，只有中美兩國實施過人類胚胎基因編輯，英國一個團隊則獲得政府的類似試驗許可。

那么，科學(xué)家出于何種考量要對人類胚胎基因“動刀”？怎么實施？效果如何？將來有哪些應(yīng)用？就這些問題，新華社記者采訪了美國索爾克生物研究所華人研究員吳軍，他是這篇論文的共同第一作者。

倫理審批耗時久

吳軍說，2015年，中國中山大學(xué)黃軍就團隊在世界上第一個發(fā)表人類胚胎基因編輯研究，引起廣泛關(guān)注和巨大爭議。其實，美國俄勒岡衛(wèi)生科學(xué)大學(xué)當(dāng)時也在與索爾克生物研究所聯(lián)系，考慮做這方面的工作，只不過后來等待倫理審批文件等了很久。

那么，中美的研究有何不同？吳軍介紹，過去兩年中，中國有3個團隊先后嘗試利用“基因剪刀”CRISPR-Cas9系統(tǒng)編輯人類胚胎中的致病基因，其中黃軍就團隊和范勇團隊使用的是無法存活的異常三倍體人類胚胎，希望盡量減少爭議；劉見橋團隊則使用正常二倍體胚胎。美國此次使用的也是二倍體胚胎，但編輯過程有所不同。

吳軍指出，中國研究團隊通過試驗證實了“基因剪刀”在人類胚胎中能夠發(fā)揮編輯功能，但也發(fā)現(xiàn)了兩個重要問題，即脫靶效應(yīng)以及胚胎嵌合問題。他們此次研究旨在進一步探索編輯的效率、脫靶和胚胎嵌合問題，同時利用“基因剪刀”安全修復(fù)人類早期胚胎中導(dǎo)致肥厚型心肌病的基因突變。

肥厚型心肌病是一種全球性疾病，同時也是青壯年運動員猝死的主要原因之一。據(jù)吳軍介紹，肥厚型心肌病主要由最常見的遺傳突變——MYBPC 3基因突變引起，是迄今已知１萬多種單基因遺傳病之一。如果使用基因編輯技術(shù)在胚胎中成功修復(fù)MYBPC 3突變，那么它就將不再遺傳給后代，讓這一家族性遺傳疾病獲得根治。