制藥公司的人員在評論處于研發(fā)管線后期的臨床藥物時，常常會談到“未滿足的醫(yī)療需求”，但是，真正能夠激發(fā)投資人熱情的恐怕是創(chuàng)新所造就的市場潛力吧？而能夠打動患者的應(yīng)該是真正的臨床效果和用藥體驗。EvaluatePharma發(fā)布的2018 Preview中預(yù)測了2018年即將上市的10款用于治療艾滋病、糖尿病、癌癥和罕見病領(lǐng)域的潛在重磅藥物，同時也給出了這10款藥物的2022年銷售額預(yù)測。

1、吉利德Bictegravir/F/TAF

吉利德今年6月和7月分別向美國和歐盟提交了Bictegravir/F/TAF（B/F/TAF）的上市申請，其中美國PDUFA日期為2018年02月12日。吉利德多年來一直是艾滋病治療領(lǐng)域的重要參與者，雖然GSK于今年11月最新上市了Juluca（dolutegravir/rilpivirine），但短期內(nèi)仍很難撼動吉利德在該領(lǐng)域的統(tǒng)治優(yōu)勢。在兩項III期臨床研究中，分別進行了B/F/TAF vs dolutegravir /阿巴卡韋/拉米夫定和B/F/TAF vs dolutegravir+恩曲他濱/替諾福韋艾拉酚胺富馬酸的研究，在48周的試驗中，B/F/TAF均顯示非劣性，并且具有較好的安全性和耐受性。

EvaluatePharma預(yù)測Bictegravir/F/TAF的2022年銷售額可以達到50.5億美元。

2、諾和諾德索馬魯肽

就在幾天前，美國FDA為諾和諾德索馬魯肽（一種每周一次的GLP-1糖尿病藥物） 的上市申請開啟了綠燈。索馬魯肽在一個頭對頭的研究中擊敗了Trulicity，這將給禮來帶來了相當大的壓力。此外，諾和還啟動了一項巨大的肥胖試驗，有興趣看看能否讓病人擺脫首先導(dǎo)致糖尿病的體重。這使得這種藥物對市場上所有的藥物產(chǎn)生明顯的威脅，而這些藥物都沒有做得很好。

EvaluatePharma預(yù)測索馬魯肽的2022年銷售額可以達到27.2億美元。

3、Incyte公司Epacadostat

Epacadostat無疑是IDO領(lǐng)域的一顆耀眼新星，臨床試驗結(jié)果顯示，IDO抑制劑與程序性死亡受體1（PD-1）單抗聯(lián)合用藥之后，效果在某些方面優(yōu)于單獨使用PD-1單抗。Incyte公司與PD-1單抗的兩大巨頭Merck和BMS達成合作協(xié)議，而且還廣泛的挖掘Epacadostat與其他免疫檢查點抑制劑的聯(lián)用功能，適應(yīng)癥也是囊括了多個癌癥類別，但Incyte好像并不滿足于此，他們的一舉一動都倍受關(guān)注。Incyte公司于10月份購買了MacroGenis公司PD-1單抗藥物MGA012所有適應(yīng)癥的全球開發(fā)和商業(yè)權(quán)利，進一步壯大自身PD-1管線，相信MGA012和Epacadostat的聯(lián)用序幕也即將拉開。

EvaluatePharma預(yù)測Epacadostat的2022年銷售額可以達到19.4億美元。

4、艾伯維Rova-T

Rova-T是一種靶向癌癥干細胞表面DLL3蛋白的抗體藥物，用于二線聯(lián)合治療小細胞肺癌，目前仍處于實驗階段。AbbVie為這款藥物支付了58億美元的現(xiàn)金，并承諾多達40億美元的里程碑付款。AbbVie認為Rova-T聯(lián)用Opdivo或Opdivo+Yervoy，將使其成為小細胞肺癌方面有贏家，但最終取得成功還需更多的臨床試驗來證實。EvaluatePharma預(yù)測Rova-T的2022年銷售額可以達到14.4億美元。

5、新基Ozanimod

Ozanimod是一種小分子的S1PR1/5調(diào)節(jié)劑，能夠顯著降低多發(fā)性硬化癥患者的復(fù)發(fā)頻率。最近10年多發(fā)性硬化癥市場也增長很快，上市了多個新藥，Celgene公司的高管早期對這個產(chǎn)品預(yù)期為40~60億美元的銷售峰值，不過，這一數(shù)字一直在下降，目前Celgene的預(yù)測為29億美元。EvaluatePharma預(yù)測Ozanimod的2022年銷售額可以達到12.7億美元。

6、強生ARN-509

Apalutamide（ARN-509）是新一代抗雄激素藥物，開發(fā)用于前列腺癌的治療。強生一直在悄無聲息地推進apalutamide的臨床研發(fā)，雖然還沒有看到這些數(shù)據(jù)，看到它向監(jiān)管機構(gòu)邁進也是令人興奮的事件。Apalutamide是強生完成一筆6.5億美元的重大交易收購Rich Heyman的Aragon公司后歸入強生公司，借助強生強大的業(yè)務(wù)開發(fā)團隊，該品種有望成為一款重磅藥物。EvaluatePharma預(yù)測ARN-509的2022年銷售額可以達到12.4億美元。

7、艾伯維Elagolix

Elagolix是Abbvie進入前10排名的第二款重磅藥物，Elagolix是一種口服促性腺激素釋放激素（GnRH）拮抗劑，用于治療子宮內(nèi)膜異位癥和子宮肌瘤，呈現(xiàn)一定的劑量依賴性反應(yīng)。在兩項III期試驗中輕松超過安慰劑組，每項試驗中有800多名女性參加，研究跟蹤了痛經(jīng)的臨床反應(yīng)包括急性和潛在的致殘月經(jīng)痛以及非經(jīng)前期的盆腔疼痛。Abbvie于2017年9月提交了NDA并在1個多月后獲得優(yōu)先審評資格，雖然確切的PDUFA日期尚未公布，根據(jù)6個月的審查期限應(yīng)該在2018年4月27日。AbbVie可能在今后幾年不會再有Humira樣的金礦了，能夠在重磅藥物的前10中占據(jù)2席，再加上Imbruvia和Venclexta多少也算些慰藉了。

EvaluatePharma預(yù)測Elagolix的2022年銷售額可以達到12.1億美元。

8、Avexis公司AVXS-101

Avexis公司仍在進行AVXS-101一項重要的臨床研究，但在尋求批準上市的路上，它不會等待數(shù)據(jù)。幾個星期前，Avexis披露了一項針對15名脊髓性肌萎縮癥基因治療嬰兒的微小研究，表現(xiàn)了很好的數(shù)據(jù)。AVXS-101曾被授予治療所有類型的脊髓性肌萎縮癥（SMA）孤兒藥和突破性治療認證，以及用于治療最危及生命的神經(jīng)遺傳疾病1型SMA快速通道認證，F(xiàn)DA很可能會基于拯救面臨致命疾病的患者而有條件批準。該療法對Biogen公司的Spinraza將構(gòu)成直接威脅，畢竟Spinraza第一年售價為75萬美元，是全球十大最昂貴的療法之一。EvaluatePharma預(yù)測AVXS-101的2022年銷售額可以達到11.4億美元。

9、Shire制藥Lanadelumab

5月份，Shire制藥公布了Lanadelumab治療晚期遺傳性血管性水腫（HAE）臨床III期試驗取得了積極的一線數(shù)據(jù)，這也意味著一個高達六位數(shù)價格的全新罕見疾病療法即將誕生。如果數(shù)據(jù)通過監(jiān)管機構(gòu)獲批上市，那么2018年可能就會出現(xiàn)收益。lanadelumab是一種抑制激肽釋放酶(Kallikrein)功能的單抗。奧恩斯科夫正在把Shire變成一個全球性的罕見疾病公司，該藥物將使公司更加堅定這個方向。EvaluatePharma預(yù)測Lanadelumab的2022年銷售額可以達到11.2億美元。

10、GW制藥Epidiolex

今年3月份，GW制藥的Epidiolex（一種大麻提取物，大麻二醇）開始收獲積極樂觀的數(shù)據(jù)，首先是獲得了治療Dravet綜合征（一種罕見的嚴重癲癇癥）的關(guān)鍵數(shù)據(jù)。隨后，治療Lennox-Gastaut綜合征的2個隨機、雙盲、安慰劑對照III期臨床研究均獲得了積極的數(shù)據(jù)。該藥物可能市值接近10億美元，也有分析師聲稱這一數(shù)值過于保守，認為該藥物預(yù)計可以打破20億美元大關(guān)。EvaluatePharma預(yù)測Epidiolex的2022年銷售額可以達到9.6億美元。

參考資料

ENDPOINTS. The top 10 prospective blockbuster drug launches slated for 2018 — Evaluate

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