CSL Behring 公司宣布美國 FDA 批準(zhǔn)其新藥 Hizentra（人免疫球蛋白皮下注射劑，20%）上市，作為治療慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病（CIDP）的首款皮下給藥免疫球蛋白療法，以預(yù)防患者的神經(jīng)肌肉復(fù)發(fā)殘疾和損傷。

CIDP 是一種罕見的自身免疫疾病，會(huì)影響到大腦和脊髓外的外周神經(jīng)。罹患這種疾病的患者，其保護(hù)神經(jīng)的髓鞘會(huì)出現(xiàn)損傷，導(dǎo)致肌肉出現(xiàn)麻木、虛弱、疲勞等癥狀。隨著病情的持續(xù)，CIDP 的癥狀會(huì)進(jìn)一步加重，極大地限制了患者的運(yùn)動(dòng)能力，并降低他們的生活質(zhì)量。據(jù)估計(jì)，倘若得不到合適的治療，有 30% 的患者將在輪椅上度日。考慮到這一疾病的嚴(yán)重性，有效療法將有望極大地改善患者的生活質(zhì)量。

今日獲批的 Hizentra 就是這樣一款新藥。這是一款人免疫球蛋白的皮下注射劑（20%），已在全球超過 51 個(gè)國家獲批，治療特定的免疫缺陷。自 2010 年以來，這款藥物已經(jīng)在 480 多萬次使用中證實(shí)了它的安全性、療效、以及耐受性。

本次美國 FDA 的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)名為 PATH 的臨床試驗(yàn)展現(xiàn)出的積極成果。該研究表明，接受 Hizentra 的患者中，無論是 CIDP 出現(xiàn)復(fù)發(fā)的比例，還是無法繼續(xù)接受人免疫球蛋白皮下注射的患者比例，都要顯著低于對(duì)照組。此外，相比靜脈輸注的免疫球蛋白，皮下注射的免疫球蛋白引起的系統(tǒng)性副作用要更少。總體來看，在 4225 次 Hizentra 輸注中，93% 的輸注沒有出現(xiàn)任何副作用。

“FDA 對(duì) Hizentra 的最新批準(zhǔn)對(duì)罹患 CIDP 的患者而言是一個(gè)重要的里程碑，”CSL 的首席科學(xué)官兼研發(fā)總監(jiān) Andrew Cuthbertson 博士說道：“作為首款、以及唯一一款治療 CIDP 的皮下注射的免疫球蛋白療法，它在規(guī)模最大的 CIDP 臨床試驗(yàn)中得到了驗(yàn)證。Hizentra 能為患者提供證實(shí)有效，且更為方便的治療方案。患者可以自己在家進(jìn)行注射。CSL Behring 承諾為罹患 CIDP 那樣罕見而嚴(yán)重疾病的患者帶來創(chuàng)新療法。今日能提供治療 CIDP 的免疫球蛋白療法，我們感到很自豪。”

“盡管有著其他治療方案，但許多 CIDP 患者依舊受每日的疾病所困。因此，持續(xù)的研究和創(chuàng)新是必須的，” GBS|CIDP Foundation International 的執(zhí)行總監(jiān) Lisa Butler 女士說道：“Hizentra 的獲批讓患者不再需要長途跋涉到醫(yī)院接受輸注。他們可以靈活地在任何時(shí)間、任何地方，依照自己的方便，按計(jì)劃進(jìn)行自我治療。”

我們祝賀這款新療法的上市，也期望它能給諸多罹患 CIDP 的患者帶來生活上的改善。