日前，羅氏集團（Roche Group）成員基因泰克（Genentech）宣布，美國FDA批準Rituxan®（rituximab，利妥昔單抗）用于治療中度至重度尋常型天皰瘡 （PV）。值得一提的是，利妥昔單抗是FDA批準的首個用于PV的生物療法，也是該疾病治療領域60多年來的首個重大進展。

PV是天皰瘡類疾病中最常見的種類，患者在皮膚或者粘膜上會出現日漸嚴重和疼痛的水泡。PV產生的原因是免疫系統中產生攻擊角質形成細胞 (keratinocyte)的抗體。這是一種可能危及生命的疾病，患者的死亡率為5-15%。目前對這種疾病的標準療法是使用皮質類固醇 (CS) 激素或者免疫抑制劑來減少炎癥的產生。但是長期使用皮質類固醇可能給患者帶來嚴重并可能危及生命的副作用，因此這些患者迫切需要新的治療選擇。

基因泰克公司開發的Rituxan是一種CD20單克隆抗體，它能夠殺傷癌變的CD20+ B淋巴細胞和部分正常B淋巴細胞，最初被FDA批準治療非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴性白血病。而后，Rituxan的適應癥擴展到自身免疫性疾病，比如類風濕關節炎。FDA曾授予該藥物優先審評資格、突破性療法認定和孤兒藥資格，用于治療PV。隨著對這一適應癥的批準，Rituxan現在可用于4種自身免疫性疾病的治療。

Rituxan治療PV的療效在臨床試驗中也得到了證實。一項名為Ritux 3的多中心、開放標簽、隨機臨床試驗共招募了90名PV患者，他們被隨機分成兩組，一組接受Ritux 3方案（歐盟批準的利妥昔單抗產品加短期CS）治療，另一組單用CS治療。主要研究終點是24個月時的完全緩解（不使用類固醇至少2個月）。結果表明，用Ritux 3方案治療的PV患者中有90％達到了終點，而僅用CS治療的PV患者中只有28％達到了終點。這些結果支持Rituxan治療中度至重度PV患者的療效，同時減少CS療法。這些結果于去年3月發表在著名醫學雜志《柳葉刀》上。

基因泰克首席醫學官兼全球產品開發負責人Sandra Horning博士表示：“FDA的決定為60多年來尋求尋常型天皰瘡這一可能危及生命的疾病的患者提供了首個獲得批準的治療方案。我們很高興為患有這種嚴重疾病的患者提供Rituxan作為新的有效療法。”

參考資料：

[1] FDA Approves Genentech’s Rituxan (Rituximab) for Pemphigus Vulgaris

[2] Rituxan獲優先審評資格，治療嚴重免疫疾病

原標題：60年來突破！羅氏新藥獲批治療嚴重免疫疾病