6月14日，天士力醫藥集團股份有限公司公告顯示，其控股子公司天士力國際基因網絡藥物創新中心有限公司（簡稱“天士力基因網絡公司”，天士力持股比例為65%）收到國家食品藥品監督管理總局（國家食藥監總局）核準簽發關于藥品PXT3003的《藥物臨床試驗批件》，后續將按照該批件要求啟動用于支持中國注冊的國際多中心Ⅲ期臨床試驗研究準備工作。臨床試驗批件主要內容如下：

藥品名稱：PXT3003

批件號：2018L02544、2018L02545

劑型：口服溶液劑

規格：100ml/瓶，根據有效成分濃度不同分兩種規格

申請事項：進口藥品注冊

申請人：PHARNEXT

主送單位：天士力國際基因網絡藥物創新中心有限公司

受理號：JXHL1800019,JXHL1800020

注冊分類：化學藥品2.3類

審批結論：批準本品進行國際多中心臨床研究

公告稱，PXT3003為全球首款用于治療腓骨肌萎縮癥1A型（CMT1A）的藥物，是法國Pharnext公司利用CMT1A型疾病的生物網絡藥理學分析，在已上市的2000余種藥物分子中，篩選得到的能夠下調PMP22表達的創新復方藥物，由三種已上市多年的化學藥在極低劑量下固定配比組成。天士力基因網絡公司擁有PXT3003項目在大中華區（中國大陸、香港、臺灣和澳門）的研發、生產及商業化權益，同時擁有PXT3003在大中華區申請和授權的所有專利的排他性獨家許可權益。

PXT3003項目已在全球開展臨床試驗，在歐洲豁免了I期臨床研究，且完成了80例病人的II期臨床研究，II期臨床的有效和安全性結果提示了PXT3003具有明確的臨床價值。正在歐美開展的國際多中心III期臨床研發進展順利，2017年11月份完成的盲性變異分析與無效分析兩項中間分析取得正向結果。

天士力基因網絡公司于2017年12月18日向國家食藥監總局申請開展PXT3003“用于支持中國注冊的國際多中心Ⅲ期臨床試驗研究”，于2018年3月28日納入“優先審評程序”，2018年5月28日獲批開展用于支持中國注冊的國際多中心Ⅲ期臨床試驗研究。

PXT3003為全球首款用于治療腓骨肌萎縮癥1A型（CMT1A）的藥物。CMT1A是一種罕見的周圍神經單基因遺傳病，患者痛苦且臨床尚無有效的治療手段和藥物。PXT3003擁有自主知識產權，已被FDA和EMA（歐盟藥品監管體系）授予孤兒藥地位。腓骨肌萎縮癥具有明顯的遺傳異質性，歐美發病率為1:3300~1:2500，CMT1A發病率占CMT總數的57%~37%。國內流行病學數據尚缺乏。

截至目前，天士力基因網絡公司對PXT3003項目累計研發總投入2396.97萬元人民幣。