Incyte公司近日公布了Jakafi（ruxolitinib，魯索替尼）聯合皮質類固醇治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（GVHD）的關鍵性II期臨床研究REACH1的頂線結果。

數據顯示，該研究達到了主要終點，治療第28天時的總緩解率（ORR）達到了55%（n=39/71）。此外，最佳總緩解率（BORR，即研究期間任何時間點獲得緩解的患者比例）為73%（n=52/71）。安全性方面，最常見的任何級別治療相關不良事件為貧血（61%）、血小板減少癥（61%）、中性粒細胞減少癥（56%）。

該研究的完整詳細結果將在即將召開的醫學會議上公布。根據該研究的數據，Incyte計劃在2018年第3季度向美國FDA提交一份補充新藥申請（sNDA），申請批準Jakafi治療類固醇難治性急性GVHD。

移植物抗宿主病（GVHD）是由于移植物的抗宿主反應而引起的一種免疫性疾病，是同種異體造血干細胞移植的主要并發癥和造成死亡的主要原因。GVHD分為2種形式，即急性和慢性，可影響多種器官系統，最常見的受累器官為皮膚、胃腸道和肝臟。臨床上，大多數患者采用糖皮質激素治療，這是一類類固醇藥物，長期使用會導致嚴重的健康并發癥。

范德堡大學醫學中心Madan Jagasia教授評論稱，隨著同種異體或捐獻者移植物使用的增加，GVHD也隨之流行，該病與移植后第一年高達25%-75%的死亡率相關。盡管目前已有治療急性GVHD的方法，但患者并不總能實現緩解，因此該領域對新的、創新的方案存在著迫切的醫療需求。

ruxolitinib是一種首創的口服Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制劑。之前，FDA已授予Jakafi治療類固醇難治性急性GVHD的突破性藥物資格和孤兒藥資格。目前，該藥的適應癥為骨纖維化和真性紅細胞增多癥（PV）。在美國市場，該藥品牌名為Jakafi，由Incyte銷售；在美國以外地區，該藥品牌名為Jakavi，由諾華銷售。

原文出處：Incyte Announces REACH1 Pivotal Trial Meets Primary Endpoint of Overall Response Rate for Ruxolitinib (Jakafi®) in Steroid-Refractory Acute Graft-Versus-Host Disease

原標題：移植新藥！Jakafi治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（GVHD）II期臨床獲得成功