編譯丨newborn

《自然綜述·藥物發現》近日發表一篇文章，對2019年美國、歐盟、日本批準的具有新穎作用機制的藥物進行了匯總。這些藥物具有新的作用機制（MOA）靶點，也就是說，這些藥物針對的是以前未經批準的靶點。

根據分析，有4個靶點屬于公認的轉運體蛋白類別，包括SLC超家族中的兩個轉運體SLC9A3和SLC5A1。此外，還有3個RNA靶點，這反映了基于寡核苷酸治療平臺臨床驗證的加強。另有2個抗體藥物偶聯物，能夠將毒性微管破壞劑vedotin分別遞送至表達連接蛋白4和CD79B的癌細胞。

從治療的角度來看，新穎MOA靶點中有9個是針對罕見病，其中5個靶點針對具有血液學表現的遺傳性疾病，包括鐮狀細胞病的2個新靶點：血紅蛋白亞單位α和P-選擇素。

需要指出的是，有2款具有新穎MOA靶點的新藥未被納入表格，因為它們的靶點是小分子。其中，andexeant alfa與Xa因子抑制劑類抗凝劑結合，起解毒劑的作用，pegvaliase是一種代謝苯丙氨酸的苯丙酮尿癥的重組酶替代療法。

2019年批準的具有新穎作用機制的藥物

參考來源：Novel drug targets in 2019