健康一線(vodjk.com)4月20日訊    近日,據外媒報道,血漿蛋白生物制劑療法的全球領導者杰特貝林公司開發的一款血液病治療藥物Afstyla獲得澳大利亞藥品管理局（TGA）批準，用于A型血液病患者的治療。

Afstyla是首個也是唯一一個獲批治療A型血友病的單鏈凝血因子產品，該藥具有非常卓越的治療出血和預防出血效果，適用于：（1）常規預防性治療，預防或減少出血事件的頻率；（2）控制和預防出血事件；（3）圍手術期管理。由于其對血管假性血友病因子（VWF）具有極強的親和性，因而具有更高的分子穩定性和更長的療效持續時間。尤其值得一提的是，在臨床研究中，A型血液病患者接受每周2-3次Afstyla預防性治療，實現了中位年化出血率（AsBR）為零的強大療效。研究中，Afstyla的耐受性良好，無一例患者因不良事件停止治療。

血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的先天出血性疾病，其共同特征是活性凝血酶生成障礙，凝血時間延長，終身具有輕微創傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發生“自發性”出血，尤其是在肌肉、關節以及內臟。血友病主要分為A、B、C三型，A型血友病是一種X染色體連鎖的凝血因子VIII量和分子結構異常引起的隱性遺傳性出血性疾病，多發于男性，該病通常是由體內VIII因子缺乏引起，可引起關節點的反復出血，從而導致關節嚴重受損。

Afstyla是一種新型重組單鏈人凝血因子VIII產品，每周注射2-3次，適用于所有年齡段的A型血有病患者。在美國，Afstyla已于2016年5月獲FDA批準上市。目前，Afstyla正在接受包括瑞士在內的其他國家的監管審查。

當前，重度A型血液病患者需要接受每隔一天或每周三次預防性治療，大約82%的患者轉向Afstyla預防性治療后，能延長給藥間隔，同時能減少所需的預防性治療注射次數，并且不影響出血事件控制。根據澳大利亞出血性疾病登記處（NBA，2015）的數據，在澳大利亞有2158例A型血液病患者，其中640例為重度A型血液病。Afstyla在澳大利亞的上市，將極大地提高該國A型血有病患者群體的生活質量。

Afstyla的獲批，是基于AFFINITY臨床開發項目的數據，該項目包括從I期至III期臨床研究，評估了Afstyla治療重度A型血液病兒科患者和成人患者（1歲至61歲）的療效和安全性。數據顯示，Afstyla用于預防性治療（prophylaxis）和按需治療（on-demand treatment）均表現出卓越的預防出血和止血功效，在2種給藥方案中，Afstyla的用藥劑量均較低，同時具有非常好的安全性，患者接受長期的Afstyla預防性治療后，其體內未檢測到針對Afstyla的抑制劑。