美國醫藥巨頭強生（JNJ）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予靶向抗癌藥erdafitinib治療轉移性尿路上皮癌（mUC）的突破性藥物資格（BTD）。erdafitinib是一種泛-成纖維細胞生長因子受體（FGFR）酪氨酸激酶抑制劑（TKI），有望成為治療mUC的首個靶向藥物。

BTD是FDA在2012年創建的一個新藥評審通道，旨在加快開發及審查用于治療嚴重或威及生命的疾病并且有初步臨床證據表明該藥與現有治療藥物相比能夠實質性改善病情的新藥。獲得BTD的藥物，在研發時能得到包括FDA高層官員在內的更加密切的指導，保障在最短時間內為患者提供新的治療選擇。

此次FDA授予erdafitinib BTD，是基于一項多中心、開放標簽、II期臨床研究BLC2001的數據。該研究在腫瘤中攜帶特定成纖維細胞生長因子受體（FGFR）基因變化的局部晚期或轉移性UC成人患者中開展，評估了erdafitinib的療效和安全性。在2018年ASCO泌尿生殖道腫瘤研討會上公布的數據顯示，在59例腫瘤中攜帶對治療有指導意義的FGFR基因突變（actionable mutation）的復發性或難治性mUC患者中，erdafitinib治療的總緩解率為42%。

目前，強生旗下楊森正在開展II期和III期臨床研究，評估erdafitinib治療晚期UC患者的潛力。FGFRs是一個受體酪氨酸激酶家族，可能在各種類型的腫瘤細胞中表達上調，該類受體可能參與腫瘤細胞的增殖與分化、腫瘤血管生成和腫瘤細胞的存活。強生與2008年與Astex公司達成獨家全球授權和合作協議，共同開發和商業化erdafitinib。

UC是最常見類型的膀胱癌，約占所有膀胱癌病例的90%，晚期階段的患者面臨著非常高的疾病復發和惡化率，導致該領域存在遠未滿足的巨大醫療需求。在美國，膀胱癌是第六大最常見癌癥；在全球范圍內，膀胱癌是第九大最常見癌癥。大多數膀胱癌能夠在較早的階段確診，但疾病復發和惡化率非常高，大約78%的患者在5年內會經歷病情復發或惡化，生存率取決于癌癥所處的階段和類型，對于病情發生轉移的膀胱癌患者而言，其5年存活率僅為5%。