近日，葛蘭素史克公司對其罕見疾病業務的未來做出了決定，公司同意與前競爭對手Orchard Therapeutics簽署協議，將全部批準和試驗階段的資產交由該公司管理。

根據協議，葛蘭素史克將獲得Orchard少數(19.9%)股份，并將獲得銷售版稅和商業里程碑付款，但目前尚不清楚進一步的財務細節。作為重組的一部分，該公司于去年7月就開始了對罕見疾病及非核心資產產品組合的評估。

彼時，GSK首席執行官Emma Walmsley表示：“公司罕見病業務脫離公司或許可以贏得更好的發展，其中包括用于ADA-SCID-腺苷脫氨酶缺陷所致重癥聯合免疫缺陷癥治療的基因療法Strimvelis。

與Orchard的交易，使得產品組合掌握在了這家英美公司手中，該公司與世界各地的處于基因和細胞療法前沿的主要醫院和大學有著密切的聯系，這些前沿機構包括倫敦大學學院、大奧蒙德街醫院、曼徹斯特大學、洛杉磯加利福尼亞大學和波士頓兒童醫院。

Orchard于2016年成立，其中兩位創始人是葛蘭素史克的前科學家，他們曾致力于Strimvelis和其他基于造血干細胞移植的體外操作以恢復正常基因功能項目的開發。Orchard主要候選藥物之一為Strimvelis的競爭性產品OTL-101，目前正在進行注冊用臨床試驗階段。自那時以來，該公司已募集約1.1億美元的私人資金用于管線開發。

除了Strimvelis外，葛蘭素史克還將轉手兩項在晚期臨床開發階段中的項目：一種是異染性腦白質營養不良 (MLD)療法，另一種是WAS綜合征療法，另外還有一個治療β地中海貧血的臨床項目。

葛蘭素史克并沒有完全退出細胞和基因治療，因為它將繼續致力于開發一種以癌癥為重點的平臺技術。

GSK研發管線高級副總裁John Lepore表示：“自從我們宣布打算重新評估這些藥物以來，我們就將目光放在了尋找一家可以在我們已經取得的成就的基礎上繼續推進這些重要藥物的公司了。Orchard致力于病人的治療可及性，我們相信，這一協議再加上兩家公司之間正在進行的關系，將支持這些有價值的項目的進展，使他們能夠受益于病人。”（新浪醫藥編譯/David）

文章、圖片參考來源：GSK hands rare disease assets over to Orchard