日本藥企衛材（Eisai）近日宣布抗癲癇藥Fycompa（perampanel，吡侖帕奈）的一項日本III期臨床研究（Study 342）達到了主要療效終點。基于該研究數據，衛材計劃在2018財年向日本監管機構提交Fycompa單藥治療部分發作性癲癇的申請文件。

Study 342是一項多中心、開放標簽、單組III期研究，旨在確定Fycompa單藥療法用于12-74歲患者一線治療部分發作性癲癇的療效和安全性，并將這一療效和安全性與其他抗癲癇藥（AED）單藥研究的結果進行比較。研究的主要療效終點是接受每日4mg劑量Fycompa治療在維持期（26周）達到無癲癇發作的患者比例。

結果顯示，達到無癲癇發作的患者比例超過了療效標準，達到了研究的主要終點。安全性方面，最常見的不良反應（≥10%）包括頭暈、嗜睡、鼻咽炎和頭痛，這與Fycompa已知的安全性相一致。

該研究的詳細結果將在即將召開的醫學會議上公布。

Fycompa是由衛材內部研發的一種首創（first-in-class）的抗癲癇藥物（AEDs），該藥是一種高度選擇性、非競爭性的AMPA型谷氨酸受體拮抗劑。谷氨酸是介導癲癇發作的主要神經遞質。作為AMPA受體拮抗劑，Fycompa能通過靶向突觸后AMPA受體-谷氨酸的活動，減少與癲癇發作相關神經元的過度興奮；這種作用機制與目前市售的抗癲癇藥物（AEDs）不同。

截至目前，Fycompa已獲全球超過55個國家批準，作為一種輔助療法，用于12歲及以上癲癇患者部分發作性癲癇（POS，有或無繼發性全身性癲癇發作）的治療。此外，Fycompa也已獲全球超過50個國家批準，作為一種輔助療法，用于12歲及以上癲癇患者原發性全面強直陣攣（PGTC）癲癇發作的治療。在美國市場，Fycompa獲批作為一種單藥療法和輔助療法，用于4歲及以上患者部分發作性癲癇的治療。目前，衛材也正在開展一項全球性III期臨床研究（Study 338），評估Fycompa治療Lennox-Gastaut綜合征相關癲癇的治療。

癲癇（epilepsy）是全球最常見的神經系統疾病之一，在美國約340萬、日本100萬、歐洲600萬、中國900萬患者，全球大約6000萬患者。大約30%的患者使用市售抗癲癇藥物（AEDs）無法控制病情，因此該領域存在著巨大的醫療需求。癲癇可根據其發作類型大致分類，其中部分性癲癇發作約占癲癇發作病例的60%，全身性癲癇發作約占40%。原發性全面強直陣攣（PGTC）癲癇發作，即癲癇大發作（grand mal），是最常見也是最嚴重的全身性癲癇發作類型，約占全身性癲癇發作病例的60%。PGTC癲癇發作以意識喪失和全身抽搐為特征，常見癲癇大發作癥狀主要有口吐白沫，兩眼上翻，四肢抽搐，尖叫等嚴重會造成大小便失禁，持續發作等。癲癇發作是大腦神經元激發和抑制不平衡的結果，這些不平衡可能通過多種神經化學機制引發，但目前知之甚少。

原文出處：PRIMARY ENDPOINT MET IN PHASE III CLINICAL STUDY OF FYCOMPA? AS MONOTHERAPY FOR PARTIAL-ONSET SEIZURES AIMING FOR SUBMISSION IN JAPAN