12月6日，專注肝病治療藥物及診斷方案開發的生物制藥公司GENFIT宣布，公司候選藥物elafibranor治療原發性膽管炎(PBC，一種慢性肝病)的2期研究取得積極結果。

該項試驗為多中心(美國和歐洲)研究，采用雙盲、隨機、安慰劑對照，為期12周，目的是評價elafibranor (每天80毫克和120毫克)用于對熊去氧膽酸(UDCA)緩解不足的成人PBC患者治療的療效和安全性。

研究達到了主要終點——從基線到第12周血清堿性磷酸酶(ALP)的變化。ALP是已確定的PBC疾病進展的替代標志，并且這個復合端點以前已經被用于監管批準。結果顯示兩種elafibranor劑量的平均ALP均顯著降低：-48%(80 mg)、-41%(120 mg)，安慰劑升高3%，與安慰劑相比，該藥有極顯著的治療效果(-52%，80 mg，p<0.001)和（44%,120 mg，p<0.001)。

關鍵次要終點為達到復合終點[血清ALP<1.67xULN、ALP下降>15%、總膽紅素(TB) <ULN]患者的緩解率。在這一終點上，Elafibror 80 mg的有效率為67%，120 mg為79%，安慰劑為6.7%(分別為p=0.001和p<0.001)。

在ALP大幅度降低的同時，在兩種elafibranor治療組中，患者顯示出其他PBC標記物如γ-谷氨酰轉移酶和代謝標記物如總膽固醇、低密度脂蛋白-C和甘油三酯的改善。研究觀察到瘙癢的改善，并將在一項持續時間較長的研究中進行證實。Elafibranor治療通常耐受性好，治療組和安慰劑組有相似的不良反應。

美國弗吉尼亞聯邦大學醫學院胃腸、肝病和營養學系Velimir A. Luketic表示，許多病人沒有從目前可用的治療UDCA或OCA中獲益，原因要么是缺乏反應，要么是無法忍受的副作用。這項臨床試驗得出的數據令人印象深刻，特別是ALP在短短12周內大幅下降。

GENFIT主席Jean-François Mouney表示：“我們對2期試驗的結果感到興奮。我們認為，在注冊替代終點上的有力證據以及瘙癢的潛在獲益使該項目有資格迅速進入PBC的3期研究。這項試驗極大支持elafibranor用于治療絕大多數的目標病人，同時提高他們的生活質量。”

Elafibranor是GENFIT產品線中領先的候選產品。該藥物是一種口服每日一次的治療方法，也是一款首創的通過過氧化物酶體增殖物激活受體α/δ（PPARα/δ）途徑來用于非酒精性脂肪性肝炎(NASH)治療的候選藥物。Elafibranor被認為能解決NASH的多方面問題，包括炎癥、胰島素敏感性、脂質/代謝特征和肝臟標記物。（新浪醫藥編譯/David）

參考來源：GENFIT: Positive Phase 2 Results from Study of Elafibranor inPrimary Biliary Cholangitis