今日，一家名為Omega Therapeutics的生物技術新銳走出隱身模式，進入業界的視線。公司首席執行官Mahesh Karande先生談起其技術能力時，他說，該公司“正在釋放人類基因組的天然能力”。

Karande先生是諾華公司的前高管，他說：“我們稱自己為遺傳醫學，是因為我們確實是在給人類基因組的基本調節劑用藥。這是以前從來沒有做過的事。”

Omega Therapeutics由知名風投機構Flagship Pioneering孵化，技術源自MIT的Richard Young博士和Rudolf Jaenisch博士的研究。兩位教授在2015年首次描述了3D DNA閉合環是如何控制基因組活性的。長鏈DNA形成了這些環，因為它們必須適合細胞核。這些環有助于將兩米的DNA“組織并封裝”成一個大約5微米或五百萬分之一米的空間。每個環是一個或多個基因及其調控元素的“絕緣鄰域（insulated neighborhood）”。

所以Omega創建了一個平臺，可精確調整絕緣基因組域（IGD），或人類基因組GenomStats™，這些都是DNA的3D閉環結構，可以控制基因組活性，并能夠釋放基因組治療疾病的天然能力。這使得能夠在不改變核酸序列的情況下，獨特而快速地開發出可治療疾病的特定療法，并覆蓋多種適應癥。經過工程設計的基因組調節劑，稱為Omega Controllers™，可以將基因組活性精確調節至所需的治療水平，從而解決疾病的生物學根源。

據了解，這些調整，包括打開或關閉基因，切掉致病基因或放入有缺陷基因的健康版本，都不會對基因組造成永久性的改變。

Mahesh Karande先生采訪中表示：“事實上，除了某些病毒和感染，幾乎所有人類疾病都是由于基因組表達失調所致，要么是基因表達水平不正確，要么就是基因過分或過低表達。我們能夠將這種表達調整到應該達到的原始水平。”

由于這種方法可能適用于許多疾病領域，因此Omega計劃建立一些合作伙伴關系，同時自行進行管線的開發。Flagship的普通合伙人David Berry博士說，Omega的療法可用于提高體內和體外療法的療效。

在體內空間中，檢查點抑制劑是潛在的候選藥物。“其中許多都不如希望的那樣有效。有時免疫腫瘤藥物僅對30％的患者起作用。” Karande先生說。

Omega可以鑒定出影響他們對這些療法反應方式的特定基因。例如，如果某個基因在對某種免疫腫瘤藥物無反應的患者中表達，那么Omega可能會敲低該基因的表達，以使該藥物更有效。在體外治療方面，Karande設想在體外進行細胞治療時使用Omega的技術。

關于本次公司具體的融資數額，Omega Therapeutics沒有透露，但可以肯定的是Flagship Pioneering一直以來都大力支持初創公司的發展，該機構在今年3月募集了8.24億美元的新投資資金。

參考資料：

[1] Flagship Pioneering Unveils Omega Therapeutics and Appoints Seasoned BioPharma Executive Mahesh Karande as President and Chief Executive Officer Retrieved September 24 2019 from https://www.businesswire.com/news/home/20190923005202/en/Flagship-Pioneering-Unveils-Omega-Therapeutics-Appoints-Seasoned

[2] New Flagship biotech wants to unleash your genome Retrieved on September 24 2019 from https://endpts.com/new-flagship-biotech-wants-to-unleash-your-genome/