今日，Alkermes和渤健（Biogen）公司聯(lián)合宣布，美國FDA正式批準(zhǔn)其新型口服富馬酸鹽藥物Vumerity（diroximel fumarate）上市，用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥（MS）患者，其中包括臨床孤立綜合征（CIS），復(fù)發(fā)緩解型疾病（RRMS），和活躍的繼發(fā)進展型疾病（active SPMS）。

多發(fā)性硬化癥是一種免疫系統(tǒng)攻擊覆蓋神經(jīng)的保護性髓鞘的疾病。髓鞘的損傷影響了大腦與身體其余部分的交流。最終，神經(jīng)本身也會發(fā)生退化。目前這種中樞神經(jīng)系統(tǒng)的慢性炎癥疾病尚無治愈方案。復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥是MS中最常見的類型，表現(xiàn)為周期性的疾病復(fù)發(fā)與緩解。大約85%的MS患者最初被診斷為RRMS。

Vumerity是一種口服富馬酸鹽（fumarate）的前體。它在體內(nèi)能夠被迅速轉(zhuǎn)化為富馬酸單甲酯。富馬酸單甲酯能夠通過激活名為Nrf2的轉(zhuǎn)錄因子減少氧化應(yīng)激產(chǎn)生的損傷。

圖片來源：參考資料[1]

這一批準(zhǔn)是基于Vumerity在兩項3期臨床試驗中的表現(xiàn)。在名為EVOLVE-MS-2的試驗中，因為不良事件（AE）的發(fā)生退出試驗的患者比例在Vumerity治療組中為1.6％，而在已獲批的富馬酸二甲酯療法Tecfidera的活性對照組中為6.0％。其中，因胃腸道（GI）不良事件而退出試驗的患者比例在治療組為0.8％，而在活性對照組為4.8％。另一項名為EVOLVE-MS-1試驗的中期數(shù)據(jù)顯示，因為所有AE而退出試驗的患者比例為6.3％。其中，因GI不良事件而退出試驗的患者比例低于1％。

“FDA的批準(zhǔn)體現(xiàn)了渤健公司努力為患者研發(fā)新療法的承諾。該療法可能會為復(fù)發(fā)型MS患者帶來一種新的治療選擇，”渤健公司研發(fā)執(zhí)行副總裁，兼首席醫(yī)學(xué)官Alfred Sandrock博士說：“Vumerity這種新型口服富馬酸鹽的療效與已獲批的富馬酸二甲酯療法Tecfidera相當(dāng)，而且具備更好的胃腸道安全性和耐受性。”

“Vumerity的批準(zhǔn)是我們?yōu)槁灾袠猩窠?jīng)系統(tǒng)疾病患者開發(fā)新療法使命的重要里程碑，”Alkermes公司藥品開發(fā)和醫(yī)療事務(wù)高級副總裁，兼首席醫(yī)學(xué)官Craig Hopkinson醫(yī)學(xué)博士說：“感謝參與Vumerity臨床試驗的患者和研究人員，我們期待與渤健公司繼續(xù)合作，盡快為患者提供這種新療法。”

參考資料：

[1] Biogen and Alkermes Announce FDA Approval of VUMERITY™ (diroximel fumarate) for Multiple Sclerosis, Retrieved October 30, 2019, from http://www.globenewswire.com/news-release/2019/10/30/1937769/0/en/Biogen-and-Alkermes-Announce-FDA-Approval-of-VUMERITY-diroximel-fumarate-for-Multiple-Sclerosis.html

[2] DIROXIMEL FUMARATE DEMONSTRATED SIGNIFICANTLY IMPROVED GASTROINTESTINAL TOLERABILITY PROFILE COMPARED TO DIMETHYL FUMARATE IN PATIENTS WITH MULTIPLE SCLEROSIS, Retrieved October 30, 2019, from, http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/diroximel-fumarate-demonstrated-significantly-improved