比利時(shí)制藥巨頭優(yōu)時(shí)比（UCB）日本子公司UCB Japan Co與第一三共制藥（Daiichi Sankyo）近日聯(lián)合宣布，已在日本提交了一份補(bǔ)充申請(qǐng)，擴(kuò)大抗癲癇藥物Vimpat（維派特，通用名：lacosamide，拉考沙胺）的適應(yīng)癥，用于癲癇患者強(qiáng)直陣攣性癲癇發(fā)作（tonic-clonic seizure）的輔助治療。此前，Vimpat已被批準(zhǔn)，用于癲癇患者部分發(fā)作性癲癇（伴或不伴繼發(fā)性全身性發(fā)作）的治療。

此次申請(qǐng)基于一項(xiàng)多國(guó)III期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。該試驗(yàn)在242例年齡≥4歲的兒科和成人癲癇患者（包括日本患者）中開(kāi)展，這些患者的強(qiáng)直陣攣性癲癇發(fā)作在現(xiàn)有抗癲癇藥物治療下表現(xiàn)出控制不足。研究的主要終點(diǎn)是在24周評(píng)估期內(nèi)，發(fā)生第二次強(qiáng)直陣攣性癲癇發(fā)作的時(shí)間，即發(fā)生第二次強(qiáng)直陣攣性癲癇發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)。結(jié)果顯示，研究達(dá)到了主要終點(diǎn)：與安慰劑組相比，Vimpat治療組發(fā)生第二次強(qiáng)直陣攣性癲癇發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)顯著降低、數(shù)據(jù)具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異。該研究中，沒(méi)有發(fā)生新的安全問(wèn)題。

癲癇（epilepsy）是全球最常見(jiàn)的慢性神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一，在美國(guó)約340萬(wàn)、日本100萬(wàn)、歐洲600萬(wàn)、中國(guó)1000萬(wàn)患者，全球大約6500萬(wàn)患者，患病率約為1%，該病可能發(fā)生在從嬰兒到老年人的廣泛年齡范圍內(nèi)，其發(fā)病率在不同國(guó)家、地理位置、性別、或種族之間變化不大。癲癇是一種醫(yī)學(xué)需求至今仍未得到滿足的疾病，大多數(shù)患者需要長(zhǎng)期藥物治療。據(jù)報(bào)道，30%以上的患者盡管使用現(xiàn)有的抗癲癇藥物治療，但仍無(wú)法充分控制癲癇發(fā)作。

與癲癇相關(guān)的發(fā)作，根據(jù)其臨床癥狀分為三大類：部分發(fā)作性癲癇發(fā)作（有時(shí)發(fā)展為繼發(fā)性全身性癲癇發(fā)作）、全身性癲癇發(fā)作、不能分類的癲癇發(fā)作。強(qiáng)直陣攣性發(fā)作是一種全身性發(fā)作，患者突然失去意識(shí)，表現(xiàn)為全身僵硬和劇烈發(fā)作。據(jù)報(bào)道，強(qiáng)直陣攣性癲癇發(fā)作約占全身性癲癇發(fā)作的60%。

Vimpat是一種新型N-甲基-D-天門冬氨酸（NMDA）受體甘氨酸位點(diǎn)結(jié)合拮抗劑，屬于新一類的功能化氨基酸，是具有全新雙重作用機(jī)制的抗驚厥藥物。與其他的抗癲癇藥物相比，Vimpat具有調(diào)節(jié)鈉離子通道的活性，鈉離子通道在調(diào)節(jié)神經(jīng)系統(tǒng)活性、促進(jìn)神經(jīng)細(xì)胞之間傳導(dǎo)具有非常重要的功能。Vimpat選擇性作用于慢失活鈉通道、延長(zhǎng)鈉通道失活狀態(tài)時(shí)間，能夠更加有效抵減少鈉離子內(nèi)流，降低神經(jīng)元的興奮性，達(dá)到治療癲癇的目的。

在中國(guó)，Vimpat（維派特，拉考沙胺片）于2018年12月初獲得批準(zhǔn)，作為一種輔助治療藥物，用于16歲及以上青少年和成人癲癇患者部分發(fā)作性癲癇（伴或不伴繼發(fā)性全身性發(fā)作）的治療。據(jù)估計(jì)，在中國(guó)有近1000萬(wàn)癲癇患者，每年新確診約40萬(wàn)。Vimpat的獲批，對(duì)中國(guó)的廣大癲癇患者來(lái)說(shuō)是一個(gè)重要的里程碑，將為癲癇患者群體提供一個(gè)令人興奮的新治療選擇。來(lái)自一項(xiàng)全國(guó)性的調(diào)查結(jié)果顯示，控制不佳的癲癇發(fā)作導(dǎo)致中國(guó)癲癇患者的失業(yè)率接近70%。這表明，在癲癇患者中對(duì)能夠更好地控制管理病情的藥物存在著明確的需求。作為中國(guó)市場(chǎng)十多年來(lái)首個(gè)獲批的第三代新型抗癲癇藥物，Vimpat（維派特）以其全新和獨(dú)特的作用點(diǎn)為部分性癲癇發(fā)作患者帶來(lái)全新的治療選擇。為仍不能實(shí)現(xiàn)癲癇發(fā)作良好控制的患者帶來(lái)顯著獲益。

目前，Vimpat在國(guó)際市場(chǎng)已上市的產(chǎn)品劑型包括多種規(guī)格的片劑、口服糖漿、干糖漿劑、靜脈制劑。在暫時(shí)無(wú)法口服的患者中，Vimpat靜脈制劑是一種可選擇的劑型，幫助癲癇患者進(jìn)行持續(xù)治療。

原文出處：Anti-epilepsy Drug VIMPAT, Submission for Supplemental Application for Approval in Japan