13日，Engage Therapeutics公司宣布，其開發的口腔吸入式療法Staccato alprazolam，在治療癲癇患者的2b期臨床試驗StATES中達到主要研究終點，與安慰劑組相比，治療組患者接受治療后在兩分鐘內停止癲癇，且在兩小時內未復發的患者比例顯著提高。此外，該試驗還表明，Staccato alprazolam可以快速起效，平均只需要30秒就可以終止患者的癲癇發作。

癲癇發作可能導致無法控制的肢體運動，異常的思維和行為，以及異常感知。肢體運動可能非常劇烈，并導致喪失意識。癲癇的產生是由于大腦中的一群神經細胞不受控制地被激活，局灶性癲癇指的是癲癇發作起源于大腦中有限的部分腦區。目前市場上已有兩款獲批鼻噴霧劑療法，然而這些療法至少需要15分鐘才能生效，這意味著它們來不及用于終止已經開始的癲癇發作。

Staccato alprazolam是一款小型手持口腔吸入式癲癇發作急救療法，它結合了已被美國FDA批準的Staccato遞送技術和上市藥物阿普唑侖（alprazolam）。只需一次吸入，即可輕松遞送阿普唑侖。Staccato系統可以迅速蒸發阿普唑侖，使其形成氣霧劑，其顆粒可用于深肺輸送，以產生快速的全身作用。這可能為癲癇患者及其看護者提供一種阻止活動性癲癇發作的有效方法。

▲Staccato alprazolam（圖片來源：Engage Therapeutics官網）

StATES試驗是一項隨機，雙盲的2b期臨床研究，共有116名患者參與，旨在評估Staccato alprazolam治療患有局灶性或全身性癲癇發作的成人患者時的安全性、有效性和可用性。該試驗的結果表明，76位患者中有50位達到了主要終點，即患者在接受治療兩分鐘內停止癲癇，且在兩小時內未復發。

▲Staccato alprazolam在StATE臨床試驗中的表現（圖片來源：參考資料[1]）

“我認為癲癇的治療藥物需要快速生效，在癲癇發作時可以及時終止病情，”Engage Therapeutics創始人，兼首席執行官Gregory T. Mayes先生說：“StATES研究的數據證明了Staccato alprazolam快速生效的特點。隨著臨床試驗的進展，我們希望可以盡快看到Staccato alprazolam成為癲癇患者用來緩解疾病的重要工具。”

參考資料：

[1] Engage Therapeutics Announces Phase 2b StATES Study of Staccato® Alprazolam for Seizure Cessation Meets Primary Endpoint, Retrieved March 12, 2020, from https://engagetherapeutics.com/engage-therapeutics-announces-phase-2b-states-study-of-staccato-alprazolam-for-seizure-cessation-meets-primary-endpoint/

[2] Engage touts long-awaited positive data for its inhaler for seizures. Retrieved March 12, 2020, from https://www.statnews.com/2020/03/12/engage-touts-positive-data/

原標題：速遞 | 30秒內終止癲癇發作，創新吸入式療法達到2b期臨床終點