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去年下半年，諾華因基因療法Zolgensma數據操縱問題陷入泥潭。當時，美國FDA強硬表示，“將全力采取行動，不排除民事或刑事處罰。”但現在看來，這兩種可能都不會發生了。根據BioPharma Dive網站最近的一篇報道，該機構已悄悄結束了對諾華違規行為的調查，并表示不會對纂改數據以及延遲報告問題一事進行處罰。

Zolgensma于2019年5月獲得FDA批準，成為全球首個也是唯一一個治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因療法。Zolgensma的獲批具有里程碑式的意義，但之后的數據操縱問題，為這一里程碑添上了一抹灰色。

去年8月，FDA指出，諾華提交的申請中含有篡改數據，并且直到Zolgensma獲得批準一個月后才通知該機構。事實上，諾華早在去年3月份就已經意識到了這些問題。針對這一行為，FDA表達了強烈不滿，并表示會對其進行嚴肅調查。在當時，有分析師指出，這一聲明極不尋常，是對快速發展的基因治療領域其他公司的一個強烈警示信號。

然而，經過長達7個月的調查后，FDA決定不對諾華進行監管處罰。相反，FDA將其檢查結果歸類為“Voluntary Action Indicated（自愿采取措施進行改進），VAI”。這意味著，FDA在檢查過程中發現違規行為，但沒有超過要采取監管行動的門檻。

FDA發言人表示：“FDA已經完成了對檢查的信息和記錄、收集的證據、公司的回復以及對檢查結果的糾正措施的審查，并將檢查結果歸類為VAI。根據對現有資料的審查，FDA繼續認為Zolgensma對其預期用途是安全有效的。在整個調查過程中，FDA堅持認為沒有證據表明人類數據發生了變化。”

去年8月，FDA對諾華旗下基因療法公司AveXis進行了檢查，并發布了483表格。該表格用于記錄執行檢查的檢查員（FDA調查員）在藥企檢查過程中所發現的缺陷和違規行為。受檢藥企需要對其中的缺陷進行正式回復，之后FDA會決定是否進行正式警告。

諾華在去年8月底提交了回復，承諾對員工進行再培訓，并改進質量控制監督。該公司將操縱數據事件的大部分責任歸咎于AveXis的兩位高管，Brian和Allan Kaspar，這2人在8月中旬被解雇，但隨后通過律師公開否認有不當行為。

諾華還承諾，在未來，如果出現與藥物申請相關的數據完整性問題的可信指控，將在五個工作日內告知FDA。

上周，諾華發布的一份Zolgensma新的臨床數據中披露了483表格歸類，并簡要說明了FDA的決定。諾華發言人表示：“我們對這一積極成果感到高興，并重申我們在與監管機構的合作中對數據完整性和透明度的堅定承諾。”

Zolgensma是第一款治療SMA的基因療法，理論上是一次性治愈療法，但治療費用高達212.5萬美元。諾華正在針對Zolgensma推行分期付款計劃，允許患者家庭在5年內完成支付，平均每年42.5萬美元。此外，與目前治療十年超過400萬美元的長期治療手段相比，Zolgensma預計更能節省醫療保健系統的支出。根據諾華發布的業績報告，在2019年約200例嬰兒接受了Zolgensma治療，銷售收入為3.61億美元。

參考來源：

1、FDA lets Novartis off the hook in Zolgensma data manipulation

2、No sanctions for Novartis as FDA ends review of gene therapy violations