既往，帕金森病的基因治療策略往往是補(bǔ)充合成多巴胺的關(guān)鍵限速酶(酪氨酸羥化酶)，或者增加一些神經(jīng)營養(yǎng)因子(如gdnf)的表達(dá)。新近，美國michael kaplitt等在lancet上發(fā)表的論文則應(yīng)用了新的治療策略。考慮到帕金森病患者黑質(zhì)到紋狀體投射通路的功能不足導(dǎo)致了丘腦底核的功能亢進(jìn)，該科研小組利用aav病毒作為載體表達(dá)谷胺酸脫羧酶(aav-gad)，以期合成更多的抑制性突觸遞質(zhì)(gaba)，將丘腦底核從興奮性沖動傳出改變?yōu)橐种菩裕瑥亩_(dá)到改善帕金森病的運(yùn)動障礙癥狀。
該研究為一期臨床試驗(yàn)，主要評估該治療方法的安全性、耐受性及潛在的療效。共有12位帕金森病患者(平均58歲)參加了該研究，均為hy臨床3級或3級以上，有運(yùn)動癥狀波動現(xiàn)象。分別各有4例患者通過腦部手術(shù)接受了小劑量、中劑量和大劑量的含治療基因的載體(aav-gad)，然后評估患者的基線、治療后1、3、6和12個月的安全性和療效。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，所有的參加試驗(yàn)的患者均完成了整個研究，沒有患者脫失。該治療安全性沒有問題，未發(fā)現(xiàn)有與該基因治療相關(guān)的副作用。
療效方面：患者的updrs運(yùn)動評分顯著改善，主要位于手術(shù)對側(cè)的肢體。療效第3個月顯現(xiàn)，一直維持到觀察結(jié)束的第12個月。 pet腦葡萄糖代謝檢測發(fā)現(xiàn)丘腦底核代謝顯著下降，并且只局限于手術(shù)治療的大腦半球。由于該研究僅僅是一期臨床研究，以評估安全性為主，沒有假手術(shù)對照組，因此，在解讀這些結(jié)果時需要格外小心，因?yàn)榭赡艽嬖诎参縿┬?yīng)，尤其是在手術(shù)干預(yù)以后這種可能性會更高。不過，該研究為后期的臨床試驗(yàn)提供了很好的安全性前提，有望為帕金森病患者提供福音。（實(shí)習(xí)編輯：張嵐）
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