近日，美國FDA批準了Vyndaqel(Tafamidis Meglumine)和Vyndamax(Tafamidis)膠囊，用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病(ATTR-CM)。這是FDA批準的第一種治療ATTR-CM的藥物。Vyndaqel和Vyndamax具有相同的活性成分Tafamidis，但由于推薦劑量的不同，它們不可相互替代。

關(guān)于ATTR-CM   “ATTR-CM是一種罕見卻致命的疾病。”FDA藥物評估和研究中心心血管和腎臟藥物部門主任Norman Stockbridge醫(yī)學(xué)博士說，“新療法是治療ATTR-CM一個重大進展。”   ATTR-CM的是由機體器官和組織中異常沉積的淀粉樣蛋白引起的，表現(xiàn)為限制性心肌病和進行性心力衰竭。TTR蛋白沉積最常見于心臟和周圍神經(jīng)系統(tǒng)，干擾了機體的正常功能。心臟受累可導(dǎo)致呼吸短促、疲勞、心力衰竭、意識喪失、心律失常和死亡。周圍神經(jīng)系統(tǒng)受累可導(dǎo)致手臂、腿、手和腳失去知覺、疼痛或不動。淀粉樣蛋白沉積也會影響腎臟、眼睛、胃腸道和中樞神經(jīng)系統(tǒng)。   TTR基因突變是ATTR-CM的主要病因。根據(jù)有無TTR基因突變，可將ATTR-CM分為野生型和遺傳性。  

目前，ATTR-CM的早期診斷率低，預(yù)后較差，5年生存率不足50%。此前并無相關(guān)治療藥物獲批，只能采用對癥治療，極少數(shù)患者可進行心臟移植。

Vyndaqel和Vyndamax治療ATTR-CM的療效在一項臨床試驗中顯示。該試驗納入441名患者，隨機接受Vyndaqel或安慰劑治療。平均30個月后，Vyndaqel組的存活率高于安慰劑組，Vyndaqel還被證明可減少因心血管疾病住院的人數(shù)(降低32%)。   該臨床研究涉及的患者數(shù)量較少，但未發(fā)現(xiàn)藥物相關(guān)副作用。孕婦使用Tafamidis可能會對胎兒造成傷害。服用Vyndaqel或Vyndamax的女性如有懷孕計劃應(yīng)向醫(yī)生咨詢預(yù)防措施。   據(jù)媒體報道，Vyndaqel預(yù)計定價為22.5萬美元/年。   FDA授予Vyndaqel快速通道、優(yōu)先審查和突破性治療指定。Vyndaqel和Vyndamax均獲得了孤兒藥物稱號。這為罕見病藥物提供了政策傾斜。近兩年是FDA批準孤兒藥的“大年”，2018年供批準了59個新藥上市，其中孤兒藥有34個(占58%)。