血友病(hemophilia)是一組遺傳性出血性疾病,因先天性凝血因子缺乏而導致的嚴重凝血功能障礙。其中包括血友病甲(因子ⅷ、ahg缺乏),血友病乙(因子ⅸ缺乏、ptc缺乏)及血友病丙(因子?、pta缺乏)。
套筒大小的植入物能使天竺鼠和猴子產生治療血友病的一種蛋白質。動物們不會出現出血障礙,因此研究沒有直接對植入物能否逆轉血友病進行測試。
但是血樣分析顯示,植入物使一種動物身上的自然的蛋白質轉變成一定數量的有用的活性形態,稱作factor viia,它目前已在治療血友病中使用。
研究人員為馬里蘭州uniformed services大學醫學院的harvey pollard博士和他的同事。血友病是由于缺少一種促血凝蛋白質(即factor viii)造成的。醫生可以向患者輸入這種蛋白質進行治療。
但是有15%的患者產生抗體,阻止輸入體內蛋白質的活性。這些患者可以改為輸入factor viia,但這種藥價格昂貴,而且蛋白質會迅速分解。植入物可以避免上述兩種情況,并且不會使身體產生抗體。
植入物是一種含有能夠把factor vii轉化成factor vii物質的多孔室。研究人員在猴子的腹部放入三個植入物,結果在植入物被取出進行觀察前一個月,猴子體內產生了factor viia。
科學家希望在一至二年的時間里進行人體試驗。(責任編輯:小雨)
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