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血友病的發(fā)病率金潔浙江大學(xué)附屬第一醫(yī)院

日常生活當(dāng)中可以治療血友病的方法有很多，但是大部人對于該病的治療方法是特別懵懂的，所以當(dāng)疾病找上孩子的時候，就會不知道如何進(jìn)行應(yīng)對，該病的出現(xiàn)給幼小的身體帶來了極大的傷害，來看看該病的基因治療方法有哪些。

英國用基因療法治療乙型血友病取得初步成功。小規(guī)模臨床試驗表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且沒有發(fā)現(xiàn)副作用。

據(jù)介紹，乙型血友病是由于患者基因缺陷，不能合成第九凝血因子引起，造成患者不具備正常的凝血功能。目前對這種疾病的治療方法是定期注射第九凝血因子。

英國倫敦大學(xué)學(xué)院等機(jī)構(gòu)的研究人員在美國新一期《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上報告說，通過使用8腺相關(guān)病毒作為載體，可以將正確版本的相關(guān)基因運載進(jìn)入人體細(xì)胞內(nèi)，細(xì)胞在獲得正確的基因后就可以合成第九凝血因子。

有6患者參與了本次試驗。結(jié)果顯示，他們接受一次注射后，體內(nèi)第九凝血因子的含量從以前不足正常含量的1%上升到2%至11%之間。這樣的濃度已經(jīng)可以顯著改善病情，緩解受傷時血流不止的情況。

對這些患者的跟蹤顯示，由于是在基因?qū)用嫔线M(jìn)行治療，他們體內(nèi)第九凝血因子的含量可以長期穩(wěn)定達(dá)16個月，不需要再反復(fù)注射第九凝血因子。此外也沒有發(fā)現(xiàn)這種基因療法有明顯的副作用。

研究人員阿米特·納特瓦尼說，對于乙型血友病患者來說，這是一種可以完全改變其生活的療法。研究人員接下來將進(jìn)行更大規(guī)模的試驗，進(jìn)一步驗證這種療法的有效性，并探索能否用類似方式來治療甲型血友病。

看完了以上的內(nèi)容之后，大家對于血友病的基因療法有了一定的了解和認(rèn)識，這種疾病的出現(xiàn)給患兒帶來特別嚴(yán)重的危害，會影響到他們的正常生長發(fā)育，所以當(dāng)該病出現(xiàn)之后，及時的投入到治療當(dāng)中，還要加強護(hù)理的工作。（責(zé)任編輯：小雨）